Nuevo medicamento para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich

LA ATAXIA DE FRIEDREICH ES UNA ENFERMEDAD NEUROMUSCULAR PROGRESIVA ULTRARARO QUE AFECTA A APROXIMADAMENTE A 5000 PACIENTES DIAGNOSTICADOS EN LOS ESTADOS UNIDOS SKYCLARYS ESTÁ INDICADO PARA EL TRATAMIENTO DE LA ATAXIA DE FRIEDREICH EN ADULTOS Y ADOLESCENTES A PARTIR DE 16 AÑOS VALE DE REVISIÓN PRIORITARIA DE ENFERMEDADES PEDIÁTRICAS RARAS OTORGADO LA ADMINISTRACIÓN PRESENTARÁ UNA CONFERENCIA TELEFÓNICA HOY, 28 DE FEBRERO DE 2023, A LAS 6:00 p. m.

ET PLANO, Texas–(BUSINESS WIRE)–Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA) («Reata», la «Compañía», «nuestro», «nos» o «nosotros»), una compañía biofarmacéutica centrada en desarrollando y comercializando terapias novedosas para pacientes con enfermedades graves, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos («FDA») aprobó SKYCLARYS™ (omaveloxolona) para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes de 16 años en adelante. Con esta aprobación, la FDA otorgó un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras. «La aprobación de SKYCLARYS, la primera terapia específicamente indicada para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, es un hito importante para los pacientes afectados por esta enfermedad, así como para sus familias y cuidadores», dijo Warren Huff, director ejecutivo de Reata. «Agradecemos a los pacientes con ataxia de Friedreich, a los investigadores, a los reguladores estadounidenses y a nuestros científicos y empleados que hicieron posible esta aprobación. Como empresa, este es un hito transformador que destaca nuestro compromiso de desarrollar y comercializar terapias novedosas para pacientes con enfermedades graves con pocas o ninguna terapia aprobada. Esperamos entregar SKYCLARYS a los pacientes elegibles lo más rápido posible». La ataxia de Friedreich es un trastorno neurodegenerativo hereditario ultra raro que generalmente se diagnostica durante la adolescencia. Los pacientes con ataxia de Friedreich experimentan una pérdida progresiva de la coordinación, debilidad muscular y fatiga, que comúnmente progresa a la incapacitación motora y la dependencia de la silla de ruedas en la adolescencia o a principios de los veinte y, finalmente, la muerte. La ataxia de Friedreich afecta aproximadamente a 5000 pacientes diagnosticados en los EE. UU. “La ataxia de Friedreich es una enfermedad neuromuscular debilitante que priva progresivamente a los pacientes de su movilidad e independencia”, dijo Susan Perlman, MD, Profesora Clínica, Departamento de Neurología, Escuela de Medicina David Geffen, UCLA. “La aprobación de SKYCLARYS representa un importante paso adelante en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, brindando a los médicos la primera opción de tratamiento específica de la enfermedad aprobada para pacientes que viven con esta enfermedad ultra rara y progresiva”. «La aprobación de hoy de SKYCLARYS representa un hito significativo en nuestro esfuerzo por avanzar en la investigación y lograr tratamientos para la ataxia de Friedreich», dijo Jen Farmer, directora ejecutiva de Friedreich’s Ataxia Research Alliance. «Toda la comunidad de ataxia de Friedreich, incluidos pacientes, médicos, científicos, compañías farmacéuticas, agencias gubernamentales y otros, ha trabajado en colaboración durante décadas para permitir el desarrollo terapéutico para esta enfermedad debilitante. Hoy celebramos el impacto de una comunidad de pacientes comprometida y estamos agradecido con la FDA y Reata por trabajar juntos en la aprobación de SKYCLARYS, la primera terapia aprobada en los Estados Unidos para pacientes adultos y adolescentes a partir de los 16 años con ataxia de Friedreich”. La aprobación de SKYCLARYS está respaldada por los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 y un análisis post hoc de coincidencia de propensión del ensayo abierto MOXIe Extension. MOXIe Parte 2 fue un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes con ataxia de Friedreich confirmada genéticamente y puntajes de la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada («mFARS») al inicio del estudio entre 20 y 80 fueron aleatorizados 1:1 para recibir placebo o 150 mg de SKYCLARYS diariamente. El criterio principal de valoración fue el cambio desde el inicio en la puntuación mFARS en comparación con el placebo en la semana 48 en la población de análisis completo de pacientes sin pie cavo grave (n = 82). El mFARS es una herramienta de evaluación clínica para evaluar la función del paciente y se utiliza en ensayos clínicos para evaluar la eficacia de los productos en investigación para su uso en la ataxia de Friedreich. El tratamiento con SKYCLARYS resultó en puntuaciones mFARS estadísticamente significativas más bajas (menos deterioro) en comparación con el placebo en la semana 48. La diferencia corregida con placebo entre los dos grupos fue de -2,41 puntos con un valor de p de 0,0138. Las reacciones adversas más comunes en MOXIe Parte 2 (≥20 % y más que el placebo) fueron enzimas hepáticas elevadas (AST/ALT), dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal, fatiga, diarrea y dolor musculoesquelético.

Además, en un análisis coincidente de propensión post hoc, la progresión de mFARS de pacientes tratados con 150 mg de SKYCLARYS diariamente en el ensayo abierto MOXIe Extension se comparó con la progresión de pacientes no tratados emparejados por puntuación de propensión en el estudio de historia natural más grande de Friedreich. ataxia, Medidas de resultados clínicos en la ataxia de Friedreich («FA-COMS»). Todos los pacientes inscritos en el estudio MOXIe Extension con al menos una evaluación posterior al inicio (n=136) se emparejaron uno a uno con los pacientes del estudio FA-COMS (n=136). Se observaron puntajes mFARS más bajos (mejorados) en pacientes tratados con SKYCLARYS después de 3 años en relación con el conjunto emparejado de pacientes no tratados del estudio de historia natural FA-COMS. Estos análisis exploratorios deben interpretarse con cautela dadas las limitaciones de los datos recopilados fuera de un estudio controlado, que pueden estar sujetos a confusión. Reata REACH ofrece soporte de acceso personalizado para pacientes Hoy, la compañía también anunció el lanzamiento de la Línea de ayuda para la educación, el acceso y la atención de Reata (REACH), un programa integrado de farmacia especializada y servicios para pacientes, diseñado para ayudar a los pacientes elegibles a acceder a los medicamentos recetados de Reata. Para obtener información adicional sobre los programas REACH, llame al 1-844-98-REACH o visite www.reataREACH.com. Reata Pharmaceuticals se ha asociado con una farmacia especializada independiente que se especializa en servicios de enfermedades raras para servir como la farmacia SKYCLARYS exclusiva. Estamos completando la fabricación de productos farmacéuticos comerciales y anticipamos que el suministro comercial de medicamentos de SKYCLARYS estará disponible en el segundo trimestre de 2023. Información de llamadas de conferencia La gerencia de Reata realizará una conferencia telefónica el 28 de febrero de 2023 a las 6:00 p. m., hora del Este. Se podrá acceder a la llamada de conferencia marcando (844) 200-6205 (línea gratuita nacional) o (929) 526-1599 (internacional) utilizando el código de acceso 827526. El enlace de transmisión web es https://events.q4inc.com/attendee /939887927. Acerca de SKYCLARYS™ (omaveloxolona) SKYCLARYS™ (omaveloxolona) es un medicamento oral que se administra una vez al día indicado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años en los EE. UU. SKYCLARYS ha recibido las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y enfermedad pediátrica rara de la FDA. Además, la Solicitud de Autorización de Comercialización de la empresa para la omaveloxolona está siendo revisada en Europa por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La Comisión Europea ha concedido la designación de Medicamento Huérfano en Europa a la omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. INDICACIÓN E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA SKYCLARYS (omaveloxolona) Indicación SKYCLARYS está indicado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años. INFORMACION DE SEGURIDAD IMPORTANTE ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES Elevación de las aminotransferasas: el tratamiento con SKYCLARYS puede causar una elevación de las transaminasas hepáticas (alanina aminotransferasa [ALT] y aspartato aminotransferasa [AST]). La incidencia de elevaciones de ALT o AST por encima de 5 y 3 veces el límite superior normal (LSN) fue del 16 % y 31 %, respectivamente, en pacientes tratados con SKYCLARYS. No se observaron casos de elevación concomitante de transaminasas y bilirrubina total. Los aumentos máximos en ALT y AST ocurrieron dentro de las 12 semanas posteriores al inicio de SKYCLARYS. Los aumentos en las aminotransferasas séricas fueron generalmente asintomáticos y reversibles luego de la interrupción de SKYCLARYS. Los pacientes con enfermedad hepática clínicamente significativa fueron excluidos del estudio pivotal. Controle la ALT, AST y la bilirrubina total antes de iniciar SKYCLARYS, todos los meses durante los primeros 3 meses de tratamiento y periódicamente a partir de entonces. Si las transaminasas aumentan a niveles superiores a 5 veces el ULN, o a más de 3 veces el ULN con evidencia de disfunción hepática (p. ej., bilirrubina elevada), suspenda inmediatamente SKYCLARYS y repita las pruebas de función hepática lo antes posible. Si los niveles de transaminasas se estabilizan o se resuelven, se puede reiniciar SKYCLARYS con una frecuencia aumentada apropiada de monitoreo de la función hepática. Elevación del péptido natriurético tipo B: el tratamiento con SKYCLARYS puede causar un aumento del péptido natriurético tipo B (BNP), un marcador de la función cardíaca. Un total del 14 % de los pacientes tratados con SKYCLARYS tuvo un aumento desde el inicio en el valor de BNP por encima del LSN (100 pg/mL), en comparación con el 4 % de los pacientes que recibieron placebo. La incidencia de elevación de BNP por encima de 200 pg/mL fue del 4% en pacientes tratados con SKYCLARYS. La miocardiopatía y la insuficiencia cardíaca son comunes en pacientes con ataxia de Friedreich. Los pacientes fueron excluidos del estudio fundamental si tenían niveles de BNP > 200 pg/mL antes del ingreso al estudio, o antecedentes de enfermedad cardíaca del lado izquierdo clínicamente significativa y/o enfermedad cardíaca clínicamente significativa, con la excepción de miocardiopatía leve a moderada asociada con ataxia de Friedreich. No está claro si las elevaciones del BNP están relacionadas con SKYCLARYS o con la enfermedad cardíaca asociada con la ataxia de Friedreich.

Las elevaciones en BNP pueden indicar insuficiencia cardíaca y deben impulsar una evaluación de la función cardíaca. Verifique BNP antes de iniciar SKYCLARYS. Supervise a los pacientes para detectar signos y síntomas de sobrecarga de líquidos, como aumento de peso repentino (3 libras o más de aumento de peso en un día, o 5 libras o más de aumento de peso en una semana), edema periférico, palpitaciones y dificultad para respirar . Si se desarrollan signos y síntomas de sobrecarga de líquidos, empeoran o requieren hospitalización, evalúe el BNP y la función cardíaca y maneje adecuadamente. El manejo de la sobrecarga de líquidos y la insuficiencia cardíaca puede requerir la interrupción de SKYCLARYS. Anomalías en los lípidos: el tratamiento con SKYCLARYS puede causar cambios en el colesterol. En el estudio fundamental, el 29 % de los pacientes tratados con SKYCLARYS informaron niveles elevados de colesterol por encima del LSN en uno o más puntos temporales. Se observaron aumentos medios dentro de las 2 semanas posteriores al inicio de SKYCLARYS y regresaron al valor inicial dentro de las 4 semanas posteriores a la interrupción del tratamiento. Un total del 16 % de los pacientes tratados con SKYCLARYS tuvo un aumento en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio, en comparación con el 8 % de los pacientes que recibieron placebo. El aumento medio de C-LDL para todos los pacientes tratados con SKYCLARYS fue de 23,5 mg/dl a las 48 semanas. Un total del 6 % de los pacientes tratados con SKYCLARYS tuvo disminuciones en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C) desde el inicio en comparación con el 4 % de los pacientes que recibieron placebo. La disminución media de HDL-C para todos los pacientes tratados con SKYCLARYS fue de 5,3 mg/dl a las 48 semanas. Evalúe los parámetros de lípidos antes de iniciar SKYCLARYS y controle periódicamente durante el tratamiento. Manejar las anomalías de los lípidos de acuerdo con las guías clínicas. CONTRAINDICACIONES Ninguno. REACCIONES ADVERSAS Las reacciones adversas informadas en el 10 % o más de los pacientes y mayores que el placebo fueron enzimas hepáticas elevadas (AST/ALT) (37 %), dolor de cabeza (37 %), náuseas (33 %), dolor abdominal (29 %), fatiga (24 %). %), diarrea (20 %), dolor musculoesquelético (20 %), dolor orofaríngeo (18 %), influenza (16 %), vómitos (16 %), espasmos musculares (14 %), dolor de espalda (13 %), disminución apetito (12%), erupción (10%). INTERACCIONES CON LA DROGAS Inhibidores moderados o fuertes de CYP3A4: Evite el uso concomitante. Considere la reducción de la dosis de SKYCLARYS con monitoreo si el uso es inevitable. Inductores moderados o fuertes de CYP3A4: Evite el uso concomitante. Anticonceptivos hormonales: Aconseje a las mujeres que utilicen un método anticonceptivo alternativo (p. ej., sistema intrauterino no hormonal) o anticonceptivos no hormonales adicionales (p. ej., condones) durante el uso concomitante y durante 28 días después de la suspensión de SKYCLARYS. Esta no es una lista completa de posibles interacciones entre medicamentos. Población específica: debido a la incertidumbre de cualquier posible efecto adverso en el lactante, se recomienda a las mujeres que no amamanten durante el tratamiento con SKYCLARYS. Para informar SOSPECHAS DE REACCIONES ADVERSAS, comuníquese con Reata Pharmaceuticals, Inc. al 1-800-314-3934 o FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

Para obtener más información sobre SKYCLARYS, consulte la Información de prescripción completa US-SKY-2300055 v2.0 Sobre la Ataxia de Friedreich La ataxia de Friedreich es un trastorno neuromuscular ultra raro, genético, que acorta la vida, debilitante y degenerativo causado típicamente por una expansión repetida de trinucleótidos en el primer intrón del gen de la frataxina, que codifica la proteína mitocondrial frataxina. Las expansiones de repeticiones patogénicas pueden conducir a una transcripción alterada y una expresión reducida de frataxina, lo que puede provocar una sobrecarga de hierro mitocondrial y una mala regulación celular del hierro, una mayor sensibilidad al estrés oxidativo y una producción de ATP mitocondrial alterada. Los pacientes con ataxia de Friedreich generalmente experimentan síntomas en la infancia, incluida la pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular y fatiga que comúnmente resulta en incapacidad motora en pacientes que requieren una silla de ruedas en sus 20 años. Según un análisis de reclamaciones de seguros, creemos que hay aproximadamente 5000 pacientes diagnosticados con ataxia de Friedreich en los Estados Unidos. Sobre Reata Reata es una compañía biofarmacéutica comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales al enfocarse en vías moleculares involucradas en la regulación del metabolismo celular y la inflamación. El primer producto de Reata, SKYCLARYS™ (omaveloxolona) ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de la AF y está siendo revisado en Europa por la EMA. Además, Reata está desarrollando bardoxolona metil (“bardoxolona”) para el tratamiento de pacientes con enfermedad renal crónica y cemdomespib para el tratamiento de pacientes con dolor neuropático diabético. La bardoxolona y el cemdomespib son fármacos en investigación, y ninguna agencia reguladora ha establecido su seguridad y eficacia.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa incluye ciertas divulgaciones que contienen «declaraciones prospectivas», incluidos, entre otros, nuestros planes y objetivos para la comercialización de SKYCLARYS y el momento de la misma, nuestras expectativas con respecto al tamaño de la población de pacientes de SKYCLARYS y nuestros planes para investigar, desarrollar y comercializar nuestros otros productos candidatos. Puede identificar declaraciones prospectivas porque contienen palabras como «cree», «voluntad», «puede», «objetivos», «planes», «modelo» y «espera». Las declaraciones prospectivas se basan en las expectativas y suposiciones actuales de Reata. Debido a que las declaraciones prospectivas se relacionan con el futuro, están sujetas a incertidumbres, riesgos y cambios inherentes en las circunstancias que pueden diferir materialmente de las contempladas por las declaraciones prospectivas, que no son declaraciones de hechos históricos ni garantías o garantías de futuro. actuación. Los factores importantes que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los de las declaraciones prospectivas incluyen, entre otros, (i) el tamaño del mercado potencial y el tamaño de la población de pacientes para SKYCLARYS y las oportunidades de mercado para SKYCLARYS; (ii) nuestra capacidad para construir con éxito nuestra infraestructura comercial para fabricar, comercializar y vender SKYCLARYS, incluido el desarrollo e implementación exitosos de nuestras campañas de ventas y marketing para SKYCLARYS; (iii) la capacidad de nuestros proveedores externos y fabricantes contratados para fabricar SKYCLARYS en la calidad y cantidades requeridas y de conformidad con las leyes y reglamentaciones aplicables; y (iv) otros factores establecidos en las presentaciones de Reata ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluido su Informe Anual en el Formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2022, bajo el título «Factores de riesgo». Las declaraciones prospectivas se refieren solo a la fecha en que se realizaron y, salvo que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar o revisar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros.

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